A renomada pioneira da técnica CRISPR, Jennifer Doudna, Ph.D., está pronta para ampliar os horizontes da edição gênica, uma vez que anuncia seus planos de formar uma aliança com a gigante das ciências da vida Danaher, com o intuito de criar um centro dedicado a gerar novas terapias para doenças raras e outras enfermidades. O centro será sediado na sede do Innovative Genomics Institute (IGI) de Doudna, e será conhecido como Beacon Danaher-IGI para CRISPR Cures, com o objetivo de ‘utilizar a edição gênica baseada em CRISPR para abordar de maneira permanente centenas de doenças através de uma abordagem unificada de pesquisa, desenvolvimento e regulamentação’, como informado em um comunicado de 9 de janeiro divulgado pela Danaher.
O trabalho do centro será supervisionado pela própria Doudna ao lado de Fyodor Urnov, Ph.D., fellow professor de Berkeley e também Diretor de Tecnologia e Tradução do IGI. A Danaher, por sua parte, comprometeu-se a ‘disponibilizar uma ampla coleção de tecnologias e soluções para a fabricação de terapias baseadas em CRISPR, e também trabalhará no desenvolvimento de novas tecnologias e abordagens com o intuito de simplificar e padronizar o desenvolvimento pré-clínico e clínico’.
Esta colaboração representa um dos programas ‘faróis’ da Danaher, que subsidia pesquisas acadêmicas voltadas para tecnologia inovadoras, desde diagnósticos de precisão até biomanufatura e ciências de dados. A parceria com o IGI é o programa farol mais amplo até a data, tendo Urnov como diretor do farol. Inicialmente, o foco da colaboração está no desenvolvimento de terapias de edição gênica para dois transtornos genéticos raros: a hemofagocítica linfistiocitose, um distúrbio hiperinflamatório potencialmente fatal; e a Artemis-SCID, uma deficiência imunológica normalmente tratada com transplante de medula óssea.
Esses transtornos são conhecidos como ‘erros inatos da imunidade’ (IEIs), que aparentemente se encaixam de maneira especial na abordagem Danaher/IGI, conforme explicado pela empresa. Essencialmente, o Beacon Danaher-IGI terá acesso a um amplo registro de pacientes e oferecerá uma rota de administração baseada em transplante que ‘contorna alguns dos principais desafios de entregar moléculas CRISPR aos tecidos apropriados’. Com aproximadamente 500 doenças classificadas como IEIs, o objetivo final do centro é que a plataforma escalável resultante possa ser utilizada para criar rapidamente novas terapias para tratar muitos outros distúrbios desse grupo, assim como condições mais comuns que podem ser tratadas pela edição de um único gene.
‘Combinar os pontos fortes do IGI e das empresas Danaher neste novo centro representa uma maneira singularmente poderosa de cumprir a promessa de curas CRISPR’, declarou Doudna no comunicado. ‘Sabemos como inserir moléculas CRISPR nos tecidos onde elas são necessárias. Conhecemos as comunidades de pacientes. E temos os especialistas mundiais nessas doenças em nossa equipe’, ela disse. ‘O que precisamos é de um plano detalhado que descreva toda a ciência e tecnologia necessárias para tratar uma pessoa usando CRISPR. Uma vez atingido esse objetivo, estou convencida de que CRISPR pode se tornar o padrão de cuidado clínico para muitas doenças.’
