A Asceneuron, uma empresa suíça de biotecnologia, levantou recentemente US$ 100 milhões em uma rodada de financiamento série C liderada pela Novo Holdings. Esse investimento serve para acelerar o desenvolvimento de um candidato promissor ao tratamento da doença de Alzheimer: o ASN51, que tem como alvo as proteínas tau, elementos-chave na progressão da doença.
Ao contrário de terapias aprovadas que focam nas placas de beta-amiloide, como o Leqembi, a Asceneuron foca nas proteínas tau, essenciais para a função neuronal. Quando sofrem fosforilação anormal, essas proteínas formam emaranhados neurofibrilares, desestabilizando as células nervosas e levando à morte celular. As terapias que previnem a agregação dessas proteínas podem, portanto, interromper ou até reverter a progressão de doenças neurodegenerativas.
Naveed Siddiqi, sócio sênior na Novo Holdings, ressalta que a Asceneuron foi acompanhada de perto por seu potencial inovador: “A droga oral de moléculas pequenas que tem como alvo as tau proteínas pode representar uma mudança de paradigma no tratamento dessa doença.” De fato, enquanto as terapias tradicionais requerem administração intravenosa, o ASN51 se destaca por ser um medicamento oral, facilitando o tratamento para milhões de pacientes e suas famílias.
O ASN51 atua como um inibidor de O-GlcNAcase (OGA), uma enzima que remove grupos de O-GlcNAc das proteínas. Segundo Barbara Angehrn Pavik, CEO da Asceneuron, a inibição do OGA previne a remoção dos grupos de açúcar das proteínas, como a tau, impedindo sua agregação. Assim, a droga mantém as proteínas tau em um estado mais estável, inibindo a formação de agregados prejudiciais e potencialmente retardando a progressão de doenças neurodegenerativas.
Até agora, o ASN51 completou cinco estudos clínicos de fase 1, demonstrando ser bem tolerado e com um perfil de segurança favorável. A farmacocinética também mostrou que o medicamento é efetivamente absorvido oralmente. Os próximos ensaios de fase 2 devem se concentrar em avaliar a eficácia em pacientes com Alzheimer leve a moderado, além de aferir função cognitiva, biomarcadores de patologia tau e progressão da doença.
O atual cenário de tratamento do Alzheimer é amplamente dominado por terapias que reduzem placas de beta-amiloide. No entanto, a identificação de biomarcadores tau como resposta ao tratamento tem avançado rapidamente, oferecendo novas possibilidades de desenvolvimento de terapias como o ASN51. A Asceneuron acredita que os recentes avanços com terapias antiplacas pavimentam o caminho para tratamentos baseados em tau.
A estratégia baseada em tau não é exclusiva para a Asceneuron. Outras empresas de biotecnologia, como a TauRx, Biogen, Eli Lilly e Voyager Therapeutics, também estão explorando esse caminho em ensaios clínicos. Segundo Siddiqi, existe a expectativa de que dados emergentes de terapias baseadas em tau informem o tratamento e potencialmente evoluam para combinações com as abordagens atuais.
Além de tratar o Alzheimer, o percurso da proteína tau pode ser voltado para outras doenças neurodegenerativas, como a doença de Parkinson e a esclerose lateral amiotrófica. Henrijette Richter, da Sofinnova Partners, afirma que a Asceneuron já licenciou o ASN90, um inibidor de OGA orientado para a paralisia supranuclear progressiva, avançando no combate a outras patologias de tau.
O desenvolvimento contínuo do ASN51 traz esperança não apenas para pacientes com Alzheimer, mas também para uma ampla gama de doenças neurodegenerativas, prometendo redefinir o tratamento dessas condições à medida que avança para os próximos estágios de seu desenvolvimento clínico.
Fonte: https://www.labiotech.eu/more-news/asceneuron-raises-100m-asn51/