Os microRNAs (miRNAs), moléculas pequenas de RNA não codificante, se destacam na biotecnologia por seu papel crucial na regulação da expressão gênica e no potencial como alvos terapêuticos e biomarcadores de doenças. Com a capacidade de modular vias de expressão genética, os miRNAs têm atraído o interesse de diversas empresas de biotecnologia que buscam explorar suas aplicações em tratamentos para doenças complexas.
Sete empresas emergentes fazem uso dessa tecnologia e estão focadas no desenvolvimento de novas terapias impulsionadas por miRNAs para 2024. Dentre elas, a aceRNA Technologies, originária do Japão, emprega sua tecnologia proprietária de RNA Switch voltada para terapias de mRNA de alta precisão. O diferencial desta companhia está no desenvolvimento de terapias gênicas que respondem à atividade de miRNAs específicos nas células-alvo, fazendo com que os genes terapêuticos sejam ativados de forma precisa, minimizando efeitos off-target e melhorando a especificidade do tratamento. Recentemente, a aceRNA angariou US$ 6,1 milhões em uma rodada de financiamento série B, solidificando sua posição no cenário de terapias de RNA.
Outra empresa a destacar é a ARTHEx Biotech, um spin-off da Universidade de Valência, que já iniciou os testes clínicos de fase 1/2 com seu composto principal, o ATX-01, destinado ao tratamento da distrofia miotônica tipo 1 (DM1). A empresa recebe suporte financeiro robusto, tendo fechado uma rodada de financiamento série B de US$ 44 milhões, e avança com ensaios que visam corrigir a disfunção celular causada pela RNA tóxica acumulada nesta desordem genética.
No campo dos distúrbios neurodegenerativos, a sul-coreana Biorchestra está na vanguarda com seu candidato BMD-001, que emprega oligodeoxinucleotídeos antissenso para inibir o miR-485-3p, contribuindo para a diminuição da neuroinflamação e da acumulação de proteínas relacionadas a doenças como Alzheimer. A tecnologia proprietária de distribuição de medicamentos para o cérebro da Biorchestra, baseada em PEG, assegura uma entrega precisa ao sistema nervoso central.
A Cardior Pharmaceuticals, da Alemanha, está desenvolvendo a CDR132L, um candidato em fase 2 que visa inibir o miR-132, associado a processos patológicos de remodelação cardíaca. Este desenvolvimento fez com que a gigante farmacêutica Novo Nordisk anunciasse a aquisição da empresa por até €1,03 bilhões, impulsionando ainda mais seu portfólio de doenças cardiovasculares.
Ceria Therapeutics também se destaca pelo uso inovador de plataformas de entrega de miRNA para tratar distúrbios inflamatórios, utilizando nanopartículas de óxido de cério. Recentemente, recebeu financiamento do NIH e do DoD, fortalecendo sua pesquisa em doenças inflamatórias pulmonares progressivas e úlceras diabéticas não cicatrizantes.
Na categoria de desordens metabólicas, a Resalis Therapeutics, sediada na Itália, foca no miR-22 para tratar doenças como obesidade e doenças do fígado gorduroso. Com um novo investimento da Sanofi, a empresa está bem posicionada para avançar seu candidato RES-010 para ensaios clínicos.
Por último, mas não menos importante, a Transcode Therapeutics, focada em oncologia, recebeu autorização da FDA para iniciar testes com o TTX-MC138. Este tratamento visa miR-10b, um regulador crucial da metástase em diversos tumores sólidos, demonstrando a capacidade da empresa em alcançar locais metastáticos de forma eficaz.
Embora a perspectiva das terapias baseadas em miRNA seja promissora, o desenvolvimento dessas terapias enfrenta desafios significativos, como a entrega eficaz aos tecidos-alvo e a mitigação de efeitos off-target. Avanços em na nanotecnologia e modificações químicas estão pavimentando o caminho para soluções mais eficazes, possibilitando um futuro promissor no campo da biotecnologia voltada aos miRNAs.
Fonte: https://www.labiotech.eu/best-biotech/mirna-companies/