Diante do avanço biotecnológico, o mercado de biofarmácia presencia saltos significativos nos preços de medicamentos, evidenciando o dinamismo e os desafios da bioeconomia. Análises recentes indicam um aumento médio de 35% no preço de novos fármacos nos Estados Unidos em 2023, impulsionados especialmente pela adesão a terapias inovadoras para doenças raras, como distrofia muscular. A terapia genética destaca-se entre os tratamentos mais dispendiosos, refletindo tanto seu potencial curativo quanto o fato de serem, em geral, administradas uma única vez.
O caso de Lenmeldy, da Orchard Therapeutics, exemplifica essa tendência. Aprovado pela FDA para tratamento de crianças com leucodistrofia metacromática, um distúrbio genético que afeta o sistema nervoso, o medicamento, ao ser precificado em 4,25 milhões de dólares, tornou-se o novo campeão em custo. Utilizando células-tronco hematopoiéticas do próprio paciente, sua tecnologia visa incluir cópias funcionais do gene ARSA, possibilitando a expressão enzimática e abrindo perspectivas de tratamento antes inacessíveis.
Com um custo de 3,5 milhões de dólares, Hemgenix, criado pela uniQure em parceria com a CSL Behring, é um tratamento para hemofilia B em adultos. Representando uma alternativa aos custosos tratamentos profiláticos constantes, a nova terapia promete taxas de sucesso estimáveis, dado seu mecanismo de entrega de DNA genético ao fígado para indução da produção da proteína fator IX.
Já Elevidys, da Sarepta Therapeutics, com aprovação acelerada pela FDA para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne em pacientes pediátricos, teve seu custo estabelecido em 3,2 milhões de dólares. Esta terapia também age na raiz do distúrbio genético, entregando o gene para uma versão funcional e reduzida da proteína distrofina.
A bluebird bio não ficou para trás, estabelecendo valores de 3 milhões de dólares para Skysona e 2,8 milhões para Zynteglo, ambas terapias celulares genéticas que representam um marco no tratamento de adrenoleucodistrofia cerebral e beta-talassemia, respectivamente. Justifica-se que, apesar dos altos custos iniciais, tais tratamentos podem levar a economias significativas no longo prazo, reduzindo as intervenções médicas frequentes e melhorando a qualidade de vida dos pacientes.
O primeiro tratamento baseado em CRISPR, chamado Casgevy, aprovado pela MHRA e posteriormente pelo FDA para o tratamento de doença falciforme e beta-talassemia dependente de transfusão, vem com um preço de 2,2 milhões de dólares, visando corrigir a expressão do gene da globina fetal.
Anteriormente considerado o medicamento mais caro do mundo com um custo de 2,1 milhões de dólares, Zolgensma da Novartis, tem sido uma esperança de tratamento eficaz para pacientes pediátricos com atrofia muscular espinhal, causada por mutações no gene SMN1.
Cumprindo um papel vital na gestão da lipodistrofia, uma doença rara de perda de tecido adiposo, Myalept, atualmente nas mãos da Chiesi Farmaceutici, tem seu custo anual fixado em aproximadamente 1,26 milhões de dólares, atuando como um análogo ao hormônio leptina.
Essa nova gama de terapias genéticas que rompem recordes de custo refletem a aposta da indústria biofarmacêutica em tratamentos para doenças órfãs, que embora incidam em uma pequena parcela da população, demandam valores significativos para sua pesquisa, desenvolvimento e eficácia, trazendo ao mesmo tempo o desafio e o progresso para o cerne da bioeconomia.
Fonte: https://www.labiotech.eu/best-biotech/most-expensive-drugs-biopharma/
